Завдяки небайдужим людям з усіх куточків планети, ми врятували Діму Свічинського, зібравши 2 050 000$ на препарат Золгенсма за 80 днів.
Проте, навіть за неофіційними даними в Україні, ще понад 200 сімей потребують лікування від спінальної м'язової атрофії.
Батьки хворих дітей на СМА продовжують докладати всіх можливих і неможливих зусиль, але без допомоги держави тяжкохворі діти просто приречені. В них є лічені місяці, адже без належного лікування малюки зі СМА та іншими орфанними захворюваннями помирають у віці до 2-х років.
Ми пропонуємо такі рішення:
-
Закупити зареєстровані в Україні лікарські засоби – Рисдиплам або Спінраза для 90 дітей 1-2 типу СМА, в 2021 році, шляхом укладання договорів керованого доступу або іншим шляхом. Приблизна вартість 400 млн. грн
-
Розробити національний протокол для лікування дітей зі СМА (наразі не існує).
-
Сформувати Електронний реєстр пацієнтів з СМА.
-
Розробити комплексну довгострокову програму для підтримки дітей з СМА, в якій передбачити фінансування на:
-
закупівлю ліків для людей всіх типів СМА;
-
запровадження раннього неонатального скринінгу дітей на захворювання СМА в пологових будинках (150 млн. грн)
-
створення референтних центрів, за територіальним принципом, для дітей з рідкісними орфанними захворюваннями, де з ними будуть працювати мультидисциплінарні команди лікарів.
-
Запровадити обов'язкове інформування родини про можливі генетичні ризики, які можуть призвести до народження хворої дитини.
-
Провести перемовини з компанією Рош про продовження програми раннього доступу до препарату Рисдиплам, яка закінчується в липні 2021 року. Наразі за цією програмою безкоштовно отримують лікування 58 родин в Україні.
-
Провести перемовини з компанією Novartis, розробником препарату генної терапії Золгенсма про реєстрацію препарату в Україні та його закупівлю за кошти державного бюджету.